Nei casi più gravi di leucemie acute pediatriche si può superare la non compatibilità. La speranza: addio alle liste d’attesa
Nuove speranze di cura, per i piccoli pazienti affetti da leucemia linfoblastica acuta o leucemia mieloide acuta. Il trapianto di midollo osseo, necessario nei casi più aggressivi della malattia, d’ora in avanti potrà essere realizzato utilizzando come donatori dei genitori, che non sono mai del tutto compatibili. Un’opportunità, resa possibile in laboratorio, che non inficia le chance di guarigione del paziente leucemico e che soprattutto si candida ad abbattere i tempi delle liste di attesa, oltre ad ampliare lo spettro dei candidati al trapianto. La notizia è confortante, per due ragioni: il beneficio riguarda i bambini e a garantirlo è stato un gruppo di ricercatori italiani.
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Fai qualcosa di grande
TRAPIANTI DI MIDOLLO ANCHE DA GENITORI NON COMPATIBILI
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La notizia giunge da una ricerca pubblicata sulla rivista scientifica Blood, l’organo ufficiale della Società Americana di Ematologia. A coordinarla, il gruppo di specialisti del reparto di oncoematologia pediatrica dell’ospedale Bambin Gesù di Roma. Il loro lavoro ha permesso di riconoscere l’efficacia di un trapianto di cellule staminali effettuato su bambini affetti da leucemie e tumori del sangue, partendo da donatori non completamente compatibili. Uno scenario a cui è necessario ricorrere con discreta frequenza, dal momento che la compatibilità genetica necessaria alla buoan riuscita del trapianto è molto rara. Le probabilità che due fratelli siano identici tra loro risultano pari al 25 per cento e genitori, zii e cugini non sono mai perfettamente compatibili. Alcuni riescono a trovare comunque un donatore idoneo dal registro dei donatori volontari, ma rimane un 30-40 per cento di pazienti in attesa di donatori compatibili. Saranno loro i primi potenziali beneficiari della scoperta, tra i cui autori c’è anche Riccardo Masetti, sostenuto per diversi anni dalla Fondazione Umberto Veronesi e intervenuto a Bologna anche nell’ultima edizione dei workshop #fattivedere.
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ELIMINATI I LINFOCITI RESPONSABILI DEL RIGETTO
I ricercatori hanno messo a punto una nuova tecnica di manipolazione delle cellule staminali che permette di eliminare le cellule (linfociti T alfa/beta+) responsabili dello sviluppo del rigetto. Quest’ultimo infatti consiste nell’aggressione da parte di cellule del donatore nei confronti dei tessuti del ricevente. La sottrazione, avvenuta in laboratorio, ha comunque permesso di lasciare la quantità di linfociti T gamma/delta utile a proteggere il paziente da eventuali infezioni o dalla ricaduta della malattia. La buona riuscita dell’esperimento permetterà di andare oltre quella che era la soluzione finora adottata. Ovvero: la «purificazione» delle cellule «buone» che ha finora garantito una buona percentuale di successo del trapianto, ma che spesso è risultata associata a un rischio infettivo elevato. I trapianti da uno dei due genitori avevano una probabilità di successo significativamente inferiore a quella ottenibile impiegando come donatore un fratello, una sorella o un soggetto identificato al di fuori dell’ambito familiare. Questo perché un genitore non ha mai una compatibilità completa con i figli. Adesso, invece, la nuova tecnica rende possibile il trapianto di midollo da uno dei due genitori con percentuali di guarigione sovrapponibili a quelle ottenute utilizzando un donatore perfettamente idoneo. La stessa procedura aveva già dato risultati confortanti nei trapianti effettuati per curare malattie genetiche del sangue e immunodeficienze primitive.
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«Siamo di fronte a una realtà concreta di guarigione per centinaia di bambini che in Italia sono colpiti da leucemia e tumori del sangue - afferma Franco Locatelli, direttore del dipartimento di oncoematologia e medicina trasfusionale all'Ospedale pediatrico Bambino Gesù e prima firma della pubblicazione -. Grazie a questo nuovo approccio, potremo riuscire a trapiantare tutti i bambini leucemici o con tumori del sangue che ne avranno bisogno. Con questa metodica abbatteremo le liste di attesa e supereremo il vincolo della necessità di donatori compatibili». A oggi, i risultati positivi sono stati visti rilevati su ottanta piccoli pazienti, ma la prospettiva è quella di allargare la platea dei possibili beneficiari e di «migliorare il recupero immunologico nei bambini trapiantati», prosegue lo scienziato. I risultati dell’ultima ricerca hanno infine dimostrato come il rischio di mortalità da trapianto sia piuttosto basso, quello di ricaduta di malattia si attesti al 24 per cento, mentre la probabilità di cura definitiva per questi bambini è superiore al 70 per cento.
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Fonti
Outcome of children with acute leukemia given HLA-haploidentical HSCT after αβ T-cell and B-cell depletion, Blood
Fabio Di Todaro
Giornalista professionista, lavora come redattore per la Fondazione Umberto Veronesi dal 2013. Laureato all’Università Statale di Milano in scienze biologiche, con indirizzo biologia della nutrizione, è in possesso di un master in giornalismo a stampa, radiotelevisivo e multimediale (Università Cattolica). Messe alle spalle alcune esperienze radiotelevisive, attualmente collabora anche con diverse testate nazionali ed è membro dell'Unione Giornalisti Italiani Scientifici (Ugis).
