Leucemie e linfomi: nuove speranze dalla terapia genica Car-T

La notizia giunge da una ricerca il cui campione è ancora limitato, per cantare vittoria. Ma i risultati sono confortanti e lasciano ben sperare. All’orizzonte c’è la possibilità di curare alcune forme di leucemia, grazie a un’alleanza fra terapia genica e immunoterapia: la Car-T, che ha già dato risposte confortanti nella terapia del mieloma multiplo. La speranza è riuscire a trattare efficacemente la leucemia linfatica cronica, la neoplasia del sangue più diffusa tra adulti e anziani, nelle forme divenute resistenti ai trattamenti già in uso.

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VERSO UNA NUOVA CURA PER LE LEUCEMIE RESISTENTI

L’efficacia nei confronti della leucemia linfatica cronica è emersa da uno studio di fase 1 pubblicato sul Journal of Clinical Oncology. Gli scienziati del dipartimento per la ricerca sul cancro del Fred Hutchinson Center di Seattle hanno testato l’approccio su ventiquattro pazienti di età compresa tra 40 e 73 anni. Tutti erano già stati sottoposti a diversi trattamenti. Alla ricerca hanno partecipato anche i pazienti trattati con l’ibrutinib, un farmaco utilizzato da un paio d’anni per curare i pazienti anziani affetti da leucemia linfatica cronica: in un quadro complessivo che può comprendere anche altre malattie. In tutti i casi però la malattia s’era ripresentata, dopo aver sviluppato la capacità di resistere ai trattamenti farmacologici. Da qui l’idea di inserire i pazienti in un protocollo sperimentale, ingegnerizzando i loro stessi linfociti T, cellule che giocano un ruolo cruciale nella risposta immunitaria alle malattie, perché riconoscono agenti patogeni e cellule malate.

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COME AGISCE CAR-T?

L’approccio è considerato una delle nuove opportunità per combattere il cancro. Car-T sta per recettore antigene-specifico chimerico. Cosa vuol dire, nella pratica? La terapia prende il via da un autotrapianto, che porta a prelevare i linfociti T del paziente e a ingegnerizzarli in laboratorio. Come? Nei linfociti T viene inserita una porzione di Dna in grado di riconoscere le cellule malate e aggredirle. Si tratta dunque di un’evoluzione dell’immunoterapia, che prevede invece che il sistema immunitario venga stimolato da farmaci specifici. Quattro settimane dopo l’infusione dei linfociti T ingegnerizzati, nel 71 per cento dei pazienti s’è osservata la remissione della malattia. Lo si è visto andando a caccia delle cellule tumorali direttamente nei campioni di midollo osseo prelevati e passati al setaccio con un test in grado di monitorare la presenza di cellule cancerose nel corpo.

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CAR-T PROMETTENTE

Gli effetti collaterali non sono mancati: neurotossicità e sindrome da rilascio delle citochine (una risposta infiammatoria sistemica che si può riscontrare dopo una terapia immunosoppressiva) anche molto gravi, con la morte di un paziente. Ma la risposta complessiva ha dimostrato che «l’ingegnerizzazione dei linfociti T rappresenta un trattamento promettente per i pazienti con una leucemia linfatica cronica in cui è fallito anche il trattamento con ibrutinib», hanno affermato gli autori della pubblicazione. Un mese fa, sempre sul Journal of Clinical Oncology, un’altra ricerca aveva svelato l’efficacia della risposta al Car-T nella cura dei linfomi: con la remissione della malattia osservata nel 73 per cento dei pazienti trattati.

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UNA SOLUZIONE ANCHE PER I PAZIENTI PEDIATRICI?

Nelle scorse ore dagli Stati Uniti è giunta la notizia che la Food and Drug Administration (Fda) ha approvato l’impiego della procedura nella pratica clinica per curare la leucemia linfoblastica acuta, molto diffusa tra i bambini. Dirimente è stato infatti il parere fornito dal comitato consultivo per l’approvazione dei farmaci oncologici, che s’è espresso all’unanimità chiedendo l’approvazione di Tisagenlecleucel (CTL019), una forma di terapia genica che, come documentato nel 2011 da uno studio pubblicato sulla rivista Science Translational Medicine e due anni dopo sul New England Journal of Medicine, s’è rivelata efficace nei pazienti pediatrici affetti da una leucemia linfoblastica acuta recidivante e resistente ad altri trattamenti. L’approvazione da parte della Fda segna ufficialmente l’ingresso della terapia genica contro il cancro nella pratica clinica negli Stati Uniti.