terapia genica
Adrenoleucodistrofia: pregi e limiti della terapia genica
24-10-2024Efficace nel curare le forme cerebrali della malattia, in 7 casi su 67 la terapia ha portato allo sviluppo di tumori ematologici. Ecco perché la ricerca deve continuare nel tentativo di sviluppar vettori più sicuri
Fenilchetonuria: curarla con la terapia enzimatica sostitutiva
26-06-2024Sino a qualche tempo fa si poteva agire solo sulle abitudini alimentari. Oggi con la terapia enzimatica sostitutiva i pazienti possono cambiare radicalmente il loro modo di mangiare
Acidemia propionica: un aiuto dai vaccini a mRNA?
05-04-2024Somministrare l'mRNA utile alla produzione dell'enzima mancante. In attesa della terapia genica potrebbe essere questo il modo per curare l'acidemia propionica
Abbassare il colesterolo con l'editing epigenetico?
04-03-2024Spegnere il gene PCSK9 senza intervenire sulla sequenza. Così, nel modello animale, i livelli di colesterolo rimangono bassi nel tempo. Un approccio che potrebbe essere replicato per altre patologie
ADA-SCID: la terapia genica funziona e l'effetto è duraturo
15-02-2024L'ADA-SCID si può curare con successo e in maniera definitiva. Fondamentale è la diagnosi precoce ma la malattia non è inclusa nello screening neonatale
Crispr per l'anemia falciforme: la cura manca dove serve
20-12-2023Tre quarti dei pazienti affetti da anemia falciforme vive in nazioni dove è difficile accedere alle terapie di base. Essere curati con Crispr rimane un miraggio
Anemia falciforme e talassemia: approvato il primo farmaco Crispr
20-11-2023Exagamglogene autotemcel è la prima terapia genica con Crispr ad essere approvata. Un'impresa scientifica che non deve fare dimenticare le difficoltà di accesso a queste terapie e non solo
Beta-talassemia e anemia falciforme: in arrivo la terapia genica con Crispr-Cas9
03-02-2023L'utilizzo della terapia genica classica ha portato ad ottimi risultati. Ora, grazie a Crispr-Cas9, la cure delle emoglobinopatie diventa sempre più precisa. L'EMA ha da poco avviato l'iter di valutazione di exa-cel
Emoglobinopatie: curarle definitivamente con Crispr-Cas9
14-06-2022Beta talassemia ed anemia falciforme possono essere curate con successo modificando i geni responsabili della patologia. Una correzione definitiva grazie a CRISPR-Cas9, la forma più evoluta di terapia genica
Terapia genica: niente chemio e più trattamenti grazie alla tecnologia a mRNA
27-05-2022Evitare gli effetti tossici di chemioterapia e radioterapia prima del trapianto di cellule staminali è possibile. Tutto ciò grazie al protocollo di trapianto accoppiato a mobilizzazione messo a punto dai ricercatori dell’Istituto San Raffaele-Telethon per la Terapia Genica di Milano
