Car-T: genomica e immunoterapia contro il mieloma multiplo

Svolta nel trattamento del mieloma multiplo. Grazie a Car-T, un'evoluzione dell'immunoterapia classica che prevede il potenziamento del sistema immunitario, è stato possibile curare con successo la malattia. E' quanto emerge da uno studio presentato in questi giorni al congresso dell’American Society of Clinical Oncology (ASCO) di Chicago, il più importante convegno mondiale dedicato all’oncologia. 

CHE COS'E' IL MIELOMA MULTIPLO

Il mieloma multiplo è un tumore che colpisce alcune cellule contenute nel midollo osseo che hanno la funzione di produrre gli anticorpi necessari a combattere le infezioni: le plasmacellule. La crescita anomala delle plasmacellule tumorali a può provocare una riduzione della normale produzione di cellule emopoietiche (globuli rossi, bianchi e piastrine) causando anemia (con conseguente astenia, cioè una grande stanchezza), abbassamento del numero dei globuli bianchi (con predisposizione alle infezioni) e/o un calo delle piastrine (aumentando il rischio emorragico) e fragilità delle ossa. Ad oggi si calcola che in Italia siano circa 4.500 i nuovi casi di mieloma multiplo diagnosticati ogni anno, la maggior parte nei pazienti oltre i 60 anni di età.  Come spiega il professor Wanhong Zhao, ematologo della Xi’an Jiaotong University (Cina) e autore dello studio presentato ad ASCO, «anche se in campo chemioterapico si sono fatti grossi passi avanti, il mieloma multiplo rimane una malattia difficile da trattare per via della resistenza ai farmaci. E' per questa ragione che da tempo stiamo esplorando la possibilità di trattare in maniera differente questa patologia utilizzando l'approccio immunoterapico come prima scelta. Un approccio che, anche se dovrà essere valutato sul lungo termine, comincia a dare risultati importanti».

CAR-T, UN'EVOLUZIONE DELL'IMMUNOTERAPIA CLASSICA

Da qualche anno a questa parte uno degli argomenti più dibattuti nella lotta ai tumori è l'utilità dell'immunoterapia, un approccio che ha cambiato radicalmente il trattamento di alcune forme tumorali che in passato non lasciavano scampo. Il concetto di fondo è semplice: istruire il sistema immunitario a riconoscere ed uccidere le cellule cancerose. Ma mentre sino ad oggi lo si è cercato di fare somministrando farmaci che andassero ad agire sulla superficie delle cellule immunitarie al fine di "togliere il freno" e scatenare la risposta, oggi grazie alla possibilità di manipolare il Dna le istruzioni sul bersaglio da colpire possono essere trasferite direttamente all'interno delle cellule immunitarie. E' questa l'idea che sta alla base di Car-T (chimeric antigen receptor T cell). Per fare ciò occorre prelevare i linfociti T del malato, trattarli in laboratorio inserendo una porzione di Dna con le istruzioni utili a riconoscere il mieloma multiplo e successivamente reinfondere ciò che si è preparato direttamente nel circolo sanguigno del paziente. Una vera e propria cura su misura frutto di un auto-trapianto.

33 MALATI SU 35 HANNO RISPOSTO POSITIVAMENTE ALLA TERAPIA

Ad oggi, per la complessità tecnica necessaria ad effettuare un processo del genere, sono ancora pochi i centri di cura in grado di effettuare questo tipo di terapia sperimentale. Una delle nazioni dove sono stati autorizzati i primi trials che utilizzano Car-T è la Cina. Lo studio presentato ad ASCO è frutto del trattamento di 35 pazienti affetti da mieloma multiplo. Dalle analisi è emerso che in 33 delle 35 persone trattate si è verificata una remissione della malattia. Non solo, i dati più recenti disponibili dicono che delle 19 persone trattate da più tempo, a 4 mesi di distanza dalll'infusione di Car-T, 14 hanno avuto una remissione completa della malattia senza particolari effetti collaterali. «Prossimo passo sarà quello di arruolare 100 ulteriori pazienti e di estendere la sperimentazione agli Stati Uniti. I risultati ci dicono però che questo approccio può davvero cambiare il trattamento del mieloma multiplo». conclude Zhao.