Buoni risultati ottenuti con le Car-T. Mieloma multiplo e linfoma mantellare recidivanti e refrattari possono beneficiare del trattamento personalizzato. I risultati presentati ad ASH
Speranze per i pazienti con mieloma multiplo e linfoma mantellare remittenti e recidivanti alle terapie. I dati presentati nelle scorse settimane ad Orlando, durante il congresso annuale dell’American Society of Hematology (ASH) che richiama ogni anno migliaia di specialisti da tutto il mondo, dicono che quando le terapie classiche non funzionano più o si assiste al ritorno della malattia, le Car-T possono cambiare la storia della malattia.
CAR-T PER IL MIELOMA RECIDIVANTE E REFRATTARIO
Il primo caso riguarda una sperimentazione di fase I nella cura del mieloma recidivante o refrattario. L’obiettivo dello studio era valutare, in via sperimentale, l’efficacia e la sicurezza di una nuova Car-T (per ora nota con la sigla JNJ-4528), diretta contro la proteina BCMA, comunemente presente sulla superficie delle cellule cancerose del mieloma. «Sebbene si tratti di una casistica limitata (29 pazienti adulti) i risultati in termini di risposte globali e risposte complete (69 per cento) sono davvero molto alti - spiega Paolo Corradini, presidente della Società Italiana di Ematologia e direttore della divisione di ematologia all’Istituto Nazionale Tumori di Milano- e fanno sperare che questo tipo di risposta possa essere duraturo cambiando il trattamento nel mieloma multiplo ricaduto. L’attività di queste Car-T cells è stata testata in una popolazione di mielomi molto sfavorevole perché avevano già fallito tutte le opzioni terapeutiche disponibili».
«Sono stati coinvolti pazienti molto complessi – aggiunge Mario Boccadoro, direttore della divisione Universitaria di Ematologia alla Città della Salute e della Scienza di Torino -, con recidive o resistenti a tutti i farmaci fruibili a oggi, come gli inibitori del preoteosoma, gli immunomodulanti e daratumumab. In questi soggetti, pesantemente pretrattati, la terapia con Car-T anti-BCMA ha consentito a 27 pazienti su 29 di essere liberi da progressione di malattia al follow-up dei sei mesi. Gli esiti dello studio Cartitude 1 sono di grande rilievo, per cui possiamo finalmente dire che le Car-T nel mieloma passano da una speranza a una realtà: si è avuta una risposta terapeutica nel 100% dei casi, con una risposta molto buona o migliore nell’86% dei pazienti e parziale nel 14%. E anche la tolleranza al trattamento è risultata buona».
BENEFICI ANCHE NEL LINFOMA MANTELLARE
Il secondo caso, fra le novità più importanti emerse al convegno americano, è la nuova Car-T messa a punto per i pazienti con linfoma mantellare che non rispondono alle cure («refrattari») o che possono ripresentarsi («recidivare») anche dopo parecchi anni. «Lo studio (di fase due) Zuma-2, che ha arruolato 60 pazienti con questa variante aggressiva di linfoma non-Hodgkin, apre una speranza per malati che oggi non ce l'hanno - spiega Fabio Ciceri, direttore dell'Unità operativa di Ematologia e Trapianto di midollo osseo dell'ospedale San Raffaele di Milano –. Con un’infusione di KTE-X19, una terapia sperimentale che rientra fra le Car-T, si sono ottenute risposte positive nel 90 per cento dei casi trattati e risposte complete nel 67 per cento.
Al momento riusciamo a curare non più del 60-70% dei pazienti con linfoma mantellare, rimane un 30-40% che ha bisogno di alternative. E questa potrebbe essere una strada importante, visto che a un anno in media dalla cura (un tempo significativo per questa categoria di pazienti), la risposta contro la malattia è duratura». «Quando la neoplasia resiste ai trattamenti i malati vanno incontro a ricadute multiple e il linfoma mantellare progredisce rapidamente -conclude Corradini -. In questa situazione la sopravvivenza media si aggira purtroppo attorno ai 3 mesi, ma con la nuova terapia KTE-X19 presentata a Orlando, sperimentata proprio in questa tipologia di pazienti, si ottengono in molti casi risultati finora insperati. Tanto da far pensare che si potrebbe raggiungere la guarigione, visto che i dati mostrano che il 43 per cento dei pazienti è ancora vivo e in remissione di malattia a due anni dal trattamento».
Fonti
Vera Martinella
Laureata in Storia, dopo un master in comunicazione, inizia a lavorare come giornalista, online ancor prima che su carta. Dal 2003 cura Sportello Cancro, sezione dedicata all'oncologia sul sito del Corriere della Sera, nata quello stesso anno in collaborazione con Fondazione Umberto Veronesi.
