Al Bambino Gesù di Roma utilizzata una Car-T diretta contro alcune forme di neuroblastoma. Già 8 i piccoli trattati con risultati incoraggianti
Buone notizie nella lotta al neuroblastoma. Al Bambino Gesù di Roma sono già 8 i bambini che hanno potuto sperimentare una cura con le Car-T, l'ultima frontiera dell'immunoterapia. Anche se è presto per decretarne il successo, i piccoli sino ad ora trattati hanno risposto positivamente. Ad annunciarlo è il professor Franco Locatelli, direttore del dipartimento di Oncoematologia presso l'ospedale romano, durante il XX congresso dell'Associazione Italiana di Oncologia Medica (AIOM).
CAR-T: L'EVOLUZIONE DELL'IMMUNOTERAPIA
Da alcuni anni a questa parte la lotta ai tumori è stata rivoluzionata dall’immunoterapia. L’idea alla base di questo approccio è quella di sfruttare l’innata capacità del sistema immunitario di riconoscere il cancro. Quest’ultimo, però, grazie a particolari meccanismi, spegne la risposta immunitaria e prolifera. Ecco perché agire dall’esterno, mantenendo attiva la risposta, rappresenta una strategia vincente. Sino ad oggi lo si è fatto somministrando farmaci che andassero ad agire sulla superficie delle cellule immunitarie al fine di togliere quei freni che ne limitavano la risposta. Ora, grazie alla possibilità di manipolare il Dna, le istruzioni possono essere trasferite direttamente all’interno delle cellule immunitarie. Ed è questo il caso delle Car-T, acronimo di "chimeric antigen receptor T cell".
COME FUNZIONA?
La tecnica consiste nel prelievo dei linfociti T del malato per poterli così modificare geneticamente in modo tale che sulla loro superficie esprimano un particolare recettore chiamato CAR (Chimeric Antigenic Receptor). La presenza di CAR ha come effetto un potenziamento dei linfociti che li rende in grado, una volta reinfusi nel malato, di riconoscere e attaccare le cellule tumorali.
NEUROBLASTOMA: SPERIMENTARE LE CAR-T QUANDO LA MALATTIA NON RISPONDE ALLE CURE
Utilizzate con successo a partire dal 2012 per alcune forme particolarmente resistenti di tumori del sangue -in primis la leucemia linfoblastica acuta- da diverso tempo le Car-T sono in fase di sperimentazione anche per alcuni tumori solidi. Uno di questi è il neuroblastoma, una neoplasia del sistema nervoso periferico dell'età pediatrica. Circa un neuroblastoma su tre prende origine a livello delle ghiandole surrenali, uno su quattro si sviluppa nei gangli nervosi presenti nell'addome e la maggior parte dei casi rimanenti nei gangli lungo la colonna vertebrale a livello del collo e del torace o a livello pelvico. Nel 40% dei casi in cui la malattia si presenta in fase metastatica purtroppo non si riesce ad intervenire con successo. Non solo, in alcuni casi può capitare che la malattia non risponda alle cure standard, soprattutto se si tratta di una recidiva. Ed è proprio in questi casi che vengono utilizzate le Car-T. «Ad oggi -spiega Locatelli- abbiamo già reclutato 8 sui 9 bambini previsti con malattia estremamente refrattaria. Nessuno di loro ha interrotto il trattamento per tossicità. Al di là della risposta sul sito primitivo è possibile ottenere una risposta anche su metastasi». Risultati incoraggianti che ora dovranno essere valutati sulla lunga distanza.
Daniele Banfi
Giornalista professionista del Magazine di Fondazione Umberto Veronesi dal 2011. Laureato in Biologia presso l'Università Bicocca di Milano - con specializzazione in Genetica conseguita presso l'Università Diderot di Parigi - ha un master in Comunicazione della Scienza ottenuto presso l'Università La Sapienza di Roma. In questi anni ha seguito i principali congressi mondiali di medicina (ASCO, ESMO, EASL, AASLD, CROI, ESC, ADA, EASD, EHA). Tra le tante tematiche approfondite ha raccontato l’avvento dell’immunoterapia quale nuova modalità per la cura del cancro, la nascita dei nuovi antivirali contro il virus dell’epatite C, la rivoluzione dei trattamenti per l’ictus tramite la chirurgia endovascolare e la nascita delle nuove terapie a lunga durata d’azione per HIV. Dal 2020 ha inoltre contribuito al racconto della pandemia Covid-19 approfondendo in particolare l'iter che ha portato allo sviluppo dei vaccini a mRNA. Collabora con diverse testate nazionali.
