Dalle staminali le future cure per le malattie rare di fegato e reni

Un tipo di cellule staminali presenti nel fegato adulto potrà essere utilizzato per curare gravi malattie acute e croniche di reni e fegato. Per provarlo è in attesa di approvazione una sperimentazione che coinvolgerà bambini colpiti da rare patologie metaboliche. La strategia terapeutica è stata messa a punto da ricerche condotte a Torino, dove è nato un nuovo centro di ricerca e sviluppo in Medicina Rigenerativa.

DAL LABORATORIO ALLA CLINICA - Si attende il via libera dell’Istituto Superiore di Sanità e poi si parte. Uno studio pilota servirà a valutare la biosicurezza della nuova cura, basata su una linea di cellule staminali epatiche identificate da un gruppo di ricercatori coordinati da Giovanni Camussi, presidente del corso di Biotecnologie Mediche dell’Università di Torino. Queste cellule si sono dimostrate in grado di rigenerare i tessuti epatici danneggiati, motivo per cui sono state brevettate e hanno ottenuto da parte dell’Agenzia Europea del Farmaco la designazione di “orphan drugs” per alcune malattie rare del bambino, come i deficit del ciclo dell’urea, e per l’epatite fulminante (quello di “medicinali orfani” è un riconoscimento per incentivare lo sviluppo di terapie destinate a malattie rare e che non ripagherebbero gli investimenti sostenuti).

LA SPERIMENTAZIONE - A Torino saranno sperimentate su malattie metaboliche con intossicazione acuta a esordio neonatale, spiega Marco Spada, responsabile dell’unità Malattie Metaboliche del dipartimento di Scienze Pediatriche e dell’Adolescenza dell’Università di Torino: «Si tratta di patologie gravi che colpiscono non più di 20-30 nuovi nati l’anno in Italia. Per questo lo studio coinvolgerà ospedali in tutta Europa. Lo scopo è aiutare i bambini a risolvere la fase acuta e portarli al trapianto di fegato in condizioni ottimali». Lo studio vedrà il contributo diversi ambiti specialistici, compreso il centro trapianti di fegato, guidato da Mauro Salizzoni.

IL NUOVO CENTRO – E’ un modello di collaborazione fra pubblico (l’università di Torino) e privato (Fresenius Medical Care) il nuovo centro di Ricerca Traslazionale Medicina Rigenerativa sviluppato presso l’Università e la nuova maxi azienda ospedaliera del capoluogo piemontese, la Città della Salute e della Scienza, che accorpa gli ospedali Molinette San Giovanni Battista, Sant’Anna e Regina Margherita, CTO Maria Adelaide.
Il progetto sulle cellule staminali è attivo dal 2003 e l’obiettivo è proporsi come centro avanzato per le terapie rigenerative.

Donatella Barus