Diabete di tipo 1: si può guarire con un trapianto di staminali?

E' possibile guarire dal diabete autoimmune con un trapianto di cellule staminali autologhe? Tecnicamente sì: una donna cinese di 25 anni, come annunciato in uno studio pubblicato dalla rivista Cell, ha iniziato a produrre insulina autonomamente meno di tre mesi dopo un trapianto di cellule staminali riprogrammate estratte dal suo stesso corpo. È la prima paziente al mondo ad essere trattata con successo utilizzando cellule autologhe per questa malattia. Un risultato straordinario che non deve però fare pensare si tratti della soluzione definitiva per tutti al diabete di tipo 1. Allo stato attuale sono ancora molte le incognite e i limiti di questa tecnica.

IL DIABETE DI TIPO 1

Il diabete è una patologia caratterizzata da un aumento dei livelli di glucosio nel sangue. La malattia si divide in due grandi categorie: il diabete di tipo 1 -che riguarda circa il dieci per cento delle persone con diabete- in genere insorge nell'infanzia o nell'adolescenza. Chi ne soffre subisce la progressiva distruzione, a opera del proprio sistema immunitario, delle cellule del pancreas che producono l’insulina. Ecco perché la cura del diabete di tipo 1, quando la parte del pancreas deputata alla produzione degli ormoni (le cellule beta) è compromessa definitivamente, è rappresentata da iniezioni giornaliere di insulina.

IL TRAPIANTO DI ISOLE PANCREATICHE

Negli anni scorsi una delle strategie maggiormente percorse per provare a curare definitivamente la malattia è stata rappresentata dal trapianto delle isole pancreatiche, quelle strutture del pancreas deputate alla produzione dell'insulina. Ciò che però ne ha sempre limitato la diffusione è stata la scarsità di donatori e la necessità, da parte del ricevente, di assumere farmaci immuno-soppressivi per evitare il fenomeno del rigetto, esattamente come avviene con i trapianti d'organo.

LO STUDIO

Un'alternativa possibile al trapianto delle isole pancreatiche è rappresentata dall'utilizzo delle proprie cellule staminali opportunamente modificate per diventare cellule del pancreas. Un modo per ovviare al problema dei donatori e del rigetto. Nello studio da poco pubblicato sul Cell Deng Hongkui, biologo cellulare presso l'Università di Pechino, ha sviluppato una nuova tecnica per riprogrammare le cellule del paziente in cellule pluripotenti indotte capaci di differenziarsi in cellule pancreatiche. Una volta ottenute, i ricercatori le hanno iniettate in una donna con diabete di tipo 1. L'iniezione è avvenuta, a differenza delle isole pancreatiche che vengono "posizionate" nel fegato, a livello addominale, una scelta utile a monitorarne la funzione e a rimuoverle in caso di necessità. Seguita nel tempo, a due mesi e mezzo dal trapianto la paziente ha iniziato a produrre insulina a livelli sufficienti da eliminare la necessità di iniezioni esterne. Dopo un anno i suoi livelli di glucosio nel sangue sono rimasti stabili, senza pericolosi picchi o cali, e la produzione autonoma di insulina è stata mantenuta.

LE INCOGNITE

Rimane però un aspetto da chiarire: poiché la donna stava già assumendo immunosoppressori per un precedente trapianto di fegato, i ricercatori non hanno potuto valutare se le cellule iniettate davano luogo al fenomeno del rigetto. Anche se il corpo non rigetta il trapianto perché non considera le cellule come "estranee", nelle persone con diabete di tipo 1, data la natura autoimmune della malattia, esiste comunque il rischio che il corpo attacchi le isole. Ecco perché sarà fondamentale, nelle prossime persone sottoposte a questa procedura, verificare l'effettiva assenza di rigetto.

LE ALTRE TERAPIE IN SPERIMENTAZIONE

Il risultato ottenuto, straordinario dal punto di vista scientifico, non deve però fare dimenticare le difficoltà sull'utilizzo di questo metodo per la cura del diabete di tipo 1. Ottenere cellule pancreatiche partendo dalle proprie staminali è un processo costoso, personalizzato e difficilmente replicabile su scala industriale. Per questa ragione i ricercatori stanno lavorando alla realizzazione di isole pancreatiche ottenute da cellule staminali di donatori. Uno degli studi più avanzati è quello portato avanti da Vertex Pharmaceuticals. In questo caso su 12 pazienti trattati con staminali e immunosoppressivi hanno incominciato a produrre insulina autonomamente e in alcuni casi non sono state più necessarie le iniezioni giornaliere. Sempre la stessa azienda ha inoltre lanciato un'altra sperimentazione in cui le cellule delle isole derivate da cellule staminali donate sono state collocate in un dispositivo progettato per proteggerle dagli attacchi del sistema immunitario. Trapiantato il dispositivo in un paziente, a breve si attendono i risultati sulla bontà dell'approccio. Che le terapie cellulari possano fare guarire definitivamente dal diabete è una possbilità ma la realizzazione su larga scala è ancora molto lontana.