Asciminib si è dimostrato ancora più efficace delle terapie oggi in uso. Più sicuro ed efficace, si candida a diventare il farmaco principale per la lotta alla malattia. I dati presentati ad ASCO
Ulteriore passo avanti nella cura della leucemia mieloide cronica. L'utilizzo di asciminib, farmaco di terza generazione già in uso quando le precedenti terapie hanno fallito, si è dimostrato più efficace e sicuro delle molecole oggi disponibili. I risultati sono stati presentati a Chicago al congresso dell'American Society of Clinical Oncology (ASCO), uno dei più importanti appuntamenti a livello mondiale dedicati alla cura dei tumori.
CHE COS'È LA LEUCEMIA MIELOIDE CRONICA?
La leucemia mieloide cronica è un tumore del sangue che colpisce prevalentemente le persone tra i 50 e i 60 anni di età. Il difetto alla base della malattia è la presenza del cromosoma Philadelphia, un'anomalia genetica che causa la produzione di una proteina anomala (BCR-ABL), responsabile della proliferazione delle cellule tumorali.
LA MALATTIA È SEMPRE PIÙ CURABILE
Considerato un tumore raro -in Italia si calcolano 700 nuove diagnosi all'anno, 9 mila pazienti totali in vita-, la malattia fortunatamente può essere controllata con più efficacia rispetto al passato. Negli anni '70 la sopravvivenza media a 5 anni dalla diagnosi era del 22%. Ora, grazie allo sviluppo dei farmaci a bersaglio molecolare in grado di colpire selettivamente il difetto delle cellule malate, la sopravvivenza è ad oltre il 70%. Un miglioramento possibile grazie agli inibitori della tirosina chinasi (TKI). Questi farmaci, a partire dall'imatinib, hanno rivoluzionato il trattamento della malattia trasformandola in una patologia gestibile e cronica.
LA NECESSITÀ DI NUOVI FARMACI
Mentre alcuni pazienti rispondono bene alla terapia con inibitori TKI, circa la metà deve cambiare terapia in corso d'opera a causa dello sviluppo di resistenze al farmaco e a causa di problemi di tollerabilità degli effetti collaterali. Come accade per diversi tumori, anche in questo caso le persone con leucemia mieloide cronica devono assumere le terapie per tutta la vita. Ecco perché c'è sempre la necessità di nuovi trattamenti che siano altamente efficaci senza compromettere sicurezza e la tollerabilità.
LO STUDIO
Nello studio clinico di fase III ASC4FIRST presentato ad ASCO gli scienziati hanno comparato due differenti strategie di cura in un gruppo di 405 pazienti con diagnosi di leucemia mieloide acuta: un gruppo ha ricevuto un trattamento con asciminib, l'altro le cure standard attualmente disponibili come imatinib e altri inibitori di TKI di seconda generazione. Obiettivo dello studio era in primis la valutazione della risposta molecolare maggiore, ovvero la quantità di gene anomalo BCR-ABL presente nelle cellule cancerose. Raggiungere questo parametro è una misura indiretta del miglioramento a lungo termine della prognosi e della sopravvivenza complessiva. Dopo 48 settimane il 68% dei pazienti nel gruppo asciminib aveva raggiunto una risposta molecolare maggiore, rispetto al 49% nel secondo gruppo. Non solo, una risposta molecolare profonda è stata osservata nel 39% dei pazienti nel gruppo asciminib, rispetto al 21% dell'altro gruppo. Le persone che raggiungono una risposta molecolare profonda potrebbero essere considerate in remissione e potrebbero interrompere il trattamento.
IL FARMACO IN ITALIA
Risultati importanti, quelli presentati ad ASCO, che potrebbero fare cambiare la pratica clinica nella gestione delle persone con questa malattia. Attualmente asciminib in Italia viene somministrato in pazienti precedentemente trattati con due o più inibitori TKI. Alla luce di questi risultati l'indicazione potrebbe cambiare portando la molecola ad essere utilizzata come prima strategia di cura.
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Daniele Banfi
Giornalista professionista è redattore del sito della Fondazione Umberto Veronesi dal 2011. Laureato in Biologia presso l'Università Bicocca di Milano - con specializzazione in Genetica conseguita presso l'Università Diderot di Parigi - ha un master in Comunicazione della Scienza ottenuto presso l'Università La Sapienza di Roma. In questi anni ha seguito i principali congressi mondiali di medicina (ASCO, ESMO, EASL, AASLD, CROI, ESC, ADA, EASD, EHA). Tra le tante tematiche approfondite ha raccontato l’avvento dell’immunoterapia quale nuova modalità per la cura del cancro, la nascita dei nuovi antivirali contro il virus dell’epatite C, la rivoluzione dei trattamenti per l’ictus tramite la chirurgia endovascolare e la nascita delle nuove terapie a lunga durata d’azione per HIV. Dal 2020 ha inoltre contribuito al racconto della pandemia Covid-19 approfondendo in particolare l'iter che ha portato allo sviluppo dei vaccini a mRNA. Collabora con diverse testate nazionali.
