Parkinson: una speranza dalle cellule della nostra pelle

Tutto è iniziato grazie alle ricerche di Yamanaka. In uno studio datato novembre 2007, pubblicato sulla prestigiosa rivista Cell, lo scienziato giapponese riuscì a convertire dei fibroblasti in cellule staminali in grado di produrre teoricamente qualunque cellula del corpo. Oggi, migliorando la tecnica pioneristica di Yamanaka, Vania Broccoli, direttore nell’Unità di Cellule Staminali e Neurogenesi dell’Istituto Scientifico Universitario San Raffaele di Milano, è riuscita a convertire dei fibroblasti in neuroni umani dopaminergici, ovvero quelle cellule il cui mancato funzionamento è alla base nello sviluppo del morbo di Parkinson.

LA MALATTIA- Quando sentiamo parlare di morbo di Parkinson nella nostra mente si materializza l’immagine di una persona con le mani che tremano. Personaggi illustri come Papa Giovanni Paolo II o Salvador Dalì hanno convissuto per anni con questa malattia. Si calcola che in Italia ne soffrano più di duecentomila persone e che si verifichino ogni anno diecimila nuovi casi. Il Parkinson, che si manifesta generalmente dopo i cinquant’anni, è caratterizzato da sintomi come rigidità muscolare, tremori, movimenti eccessivamente lenti e perdita dell’equilibrio. All'origine di tutto vi è la progressiva neurodegenerazione dei neuroni dopaminergici, ovvero cellule che producono la dopamina, un neurotrasmettitore fondamentale per regolare l'attività elettrica del cervello.

LO STUDIO- Nel lavoro del San Raffaele, pubblicato sulla rivista Nature in collaborazione con diversi centri tra cui figurano l'Istituto Italiano di Tecnologia di Genova e la Sissa di Trieste, i ricercatori milanesi sono riusciti a sviluppare una nuova tecnologia per generare neuroni umani dopaminergici mediante conversione dei fibroblasti della pelle. La nuova tecnica si basa sull’attivazione di soli 3 geni (Mash1, Nurr1, Lmx1a) nei fibroblasti che permettono la loro trasformazione in neuroni dopaminergici. Questi neuroni hanno capacità funzionali simili a quelli del cervello poiché mostrano attività elettrica spontanea, formano contatti sinaptici con le altre cellule e soprattutto rilasciano dopamina. Per questa ragione è possibile pensare in futuro ad un loro trapianto al posto di quelli degenerati nelle persone malate di Parkinson. Infatti la possibilità di trapiantare nuovi neuroni che possano sostituire quelli perduti nel corso malattia è un’opzione terapeutica concreta ma che necessita di una sorgente di cellule adatte al trapianto.

PROSPETTIVE FUTURE- Come dichiara la dottoressa Vania Broccoli, coordinatrice dello studio, «i neuroni che abbiamo prodotto presentano importanti vantaggi come quello di poter essere generati dal paziente stesso, in maniera riproducibile, in un tempo relativamente breve e senza nessun rischio di tumori. Comunque solo i prossimi studi in via di progettazione direttamente in modelli animali della malattia di Parkinson accerteranno se queste cellule possano diventare una fonte adatta per questo tipo di utilizzo in clinica».

Daniele Banfi