Sclerosi multipla: per le forme più gravi arriva Ocrelizumab

Un nuovo anticorpo monoclonale - la stessa categoria di molecole che ha permesso a George Smith e a Greg Winter di aggiudicarsi l'ultimo Premio Nobel per la Chimica - disponibile per le forme più aggressive di sclerosi multipla: quelle che progrediscono con maggiore velocità e che tendono a ripresentarsi a più alta frequenza. Ocrelizumab - questo il nome del farmaco messo a disposizione dal Servizio Sanitario Nazionale: erogabile soltanto in ambito ospedaliero - offre ai pazienti affetti dalle forme più aggressive della malattia un'opportunità prima inesistente: efficacia e tollerabilità assieme, sintesi finora non disponibile quando ci si trovava di fronte a una persona con la sclerosi multipla progressiva e recidivante.

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15-06-2017

TUTELATA LA FUNZIONE COGNITIVA DEI PAZIENTI

La molecola ha un meccanismo d'azione differente da quelle finora in uso. L'anticorpo sintetizzato in laboratorio colpisce i linfociti B CD20+, un sottotipo di cellule del nostro sistema immunitario responsabile della produzione degli anticorpi che «aggrediscono» la mielina. Sebbene inizialmente si pensasse che a mediare la risposta immunitaria fossero i linfociti T, è da qui invece che ha inizio la malattia, con un processo che tende a ripetersi ogni qual volta la sclerosi multipla vive una fase di ripresa. La migliore comprensione del processo che ne è alla base ha guidato lo sviluppo di nuove molecole, al punto da considerare più che probabile l'arrivo nei prossimi anni di altri anticorpi con un'azione analoga a quella di Ocrelizumab. Rispetto ai farmaci finora usati nelle forme recidivanti, quest'ultimo, in quattro anni, ha dimostrato di ridurre i sintomi della malattia (con un'efficacia superiore all’interferone beta-1a ad alte dosi, il trattamento più frequente per le forme di malattia in ricaduta e remissione), preservando maggiormente le funzioni cognitive dei pazienti e riducendo così l'impatto della malattia neurodegenerativa sulla qualità della vita. Peculiarità che, come indicato sia dall'Agenzia Europea (Ema) sia dall'Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa), ne raccomandano l'utilizzo anche in prima battuta nelle forme che si manifestano come più aggressive. Un'opportunità che finora non era concessa dalle opzioni terapeutiche disponibili.

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E' INDICATA A SCOPO TERAPEUTICO? 

 

UN'INFUSIONE OGNI SEI MESI 

A Ocrelizumab, nei mesi scorsi, la Food and Drug Administration (l’ente statunitense che regola l’immissione in commercio di farmaci e dispositivi medici) ha riconosciuto la designazione di «breaktrough therapy» (titolo per i farmaci che determinano un sostanziale miglioramento rispetto alle terapie esistenti). Nelle scorse settimane è giunto anche un riconoscimento italiano: il «Prix Galien», un premio ideato negli anni '70 per valorizzare l’innovazione nell’ambito farmaceutico e della ricerca (miglior farmaco biologico dell'anno). Non stupisce dunque che, secondo gli esperti, il farmaco rappresenti una novità sostanziale per i pazienti colpiti dalla sclerosi multipla aggressiva. Questo perché, per dirla con Carlo Pozzilli, direttore del centro sclerosi multipla dell'ospedale Sant'Andrea di Roma e ordinario di neurologia all'Università La Sapienza di Roma, «i farmaci più potenti finora disponibili rischiavano di essere poco sicuri e portavano noi a dover scegliere tra l'efficacia e la sicurezza del trattamento». Efficacia e praticità. La modalità di somministrazione - un'infusione endovenosa ogni sei mesi - «è un passo avanti rispetto agli approcci orali quotidiani e alle infusioni a cadenza mensile attualmente disponibili», conclude Pozzilli.