Migliorare l’immunoterapia CAR-T contro la leucemia mieloide acuta (leggi l'intervista)
La leucemia mieloide acuta è la seconda forma più frequente di leucemia dei bambini: a causa di una mutazione, le cellule staminali del midollo osseo (progenitrici delle cellule del sangue) si trasformano in cellule tumorali. Oggi la chemioterapia è il trattamento principale per questa forma tumorale, ma la sopravvivenza dei pazienti resta circa del 70%. Di recente è stata introdotta anche l’immunoterapia, una tecnica che “insegna” alle cellule del sistema immunitario del paziente (linfociti T) a riconoscere ed eliminare il tumore; nonostante i successi, tuttavia, questa terapia è ancora costosa, con lunghi tempi di produzione e di difficile applicazione nei piccoli pazienti.
Obiettivo del progetto sarà sviluppare una tecnica di immunoterapia che utilizzi le cellule del sistema immunitario chiamate Natural Killer (NK), le quali, a differenza dei linfociti T, possono essere prelevate da donatori sani e infuse nei pazienti pediatrici affetti da leucemia acuta. Verranno create delle vere o proprie “banche” di cellule NK pronte all’uso, geneticamente modificate con una molecola chiamata CAR (Chimeric Antigen Receptor) che le rende capaci di riconoscere ed eliminare le cellule leucemiche.
Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, Roma
