Chivet Mathilde

Il ruolo degli esosomi nell'atrofia muscolare spinale e bulbare 

L’atrofia muscolare spinale e bulbare, anche conosciuta come malattia di Kennedy, è una malattia genetica dovuta a una mutazione nel gene che esprime il recettore degli androgeni. Quando il testosterone si lega al recettore mutato, diventa tossico per i motoneuroni e per il muscolo scheletrico. Attualmente non esiste una cura: l’obiettivo del progetto è comprendere meglio il meccanismo attraverso cui il recettore causa lo sviluppo dell’atrofia muscolare per mettere a punto strategie terapeutiche. L’ipotesi della ricerca è che lo scambio di materiale biologico tra i motoneuroni e il muscolo attraverso microvescicole, chiamate esosomi, partecipi alla diffusione della malattia. Le cellule usano gli esosmi per scambiare una varietà di molecole tra cui materiale genetico (RNA), in grado di modificare direttamente la fisiologia delle cellule riceventi. Tuttavia, gli esosomi hanno anche un lato oscuro dato che rappresentano un modo di diffusione per l’RNA e altre proteine tossiche coinvolte in malattie neurodegenerative come il morbo di Alzheimer.

Allo scopo di esplorare il ruolo potenziale degli esosomi nell’atrofia muscolare spinale e bulbare, si propone di: 1) caratterizzare gli esosomi secretati da cellule ammalate, 2) verificare se partecipano alla diffusione della malattia, 3) determinare il contributo di esosomi “in vivo” cioè lavorare con un topo modello dell’atrofia muscolare spinale e bulbare. Una buona riuscita di questa proposta consentirà di identificare gli esosomi come biomarcatori e/o bersagli terapeutici per questa patologia.

DOVE SVILUPPERÀ IL PROGETTO

Centro di Biologia Integrata (CIBIO) dell’ Università degli Studi di Trento