NOTE BIOGRAFICHE
- Nata a Napoli nel 1988
- Laureata in Biologia Cellulare e Molecolare presso l’Università degli Studi di Roma Tor Vergata
- PhD in Cancer Studies presso la University of Glasgow
Leggi l'intervista a Mara Salomè
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Obiettivo: valutare la sicurezza e l’efficacia di nuovi candidati farmaci inibitori contro la leucemia linfoblastica acuta con mutazione DUX4-r+.
La leucemia linfoblastica acuta di tipo B è la forma più comune di cancro pediatrico ed è causata da diverse mutazioni genetiche, che influenzano l’aggressività tumorale e la prognosi. In alcuni pazienti la malattia è causata da un gruppo di alterazioni definite “riarrangiamenti” del gene DUX4 (DUX4-r). Questi pazienti, al momento, non hanno terapie specifiche e possono incorrere in recidive: utilizzare una strategia terapeutica mirata aumenterebbe l’efficacia dei trattamenti e limiterebbe la tossicità delle chemioterapie. Studi precedenti del laboratorio hanno identificato un inibitore che blocca l’attività di DUX4-r, rallentando la crescita tumorale. Successivamente, questo inibitore è stato ottimizzato: la versione “migliorata” presenta una porzione di proteina (chiamata “peptide”) di piccole dimensioni.
Obiettivo della ricerca sarà studiare l’efficacia e la specificità di altri candidati inibitori (anch’essi ottimizzati) nel rallentare o bloccare la leucemia causata da DUX4-r in modelli cellulari e animali. I risultati porranno le basi per lo sviluppo di nuovi potenziali farmaci contro DUX4-r nel trattamento della leucemia linfoblastica acuta di tipo B.
IRCCS Ospedale San Raffaele, Milano
La leucemia linfoblastica acuta di tipo B è la forma più comune di cancro pediatrico ed è causata da diverse mutazioni genetiche, che influenzano l’aggressività tumorale e la prognosi nei diversi pazienti. Utilizzare strategie terapeutiche mirate alle diverse mutazioni genetiche aumenterebbe l’efficacia e limiterebbe i danni a lungo termine delle chemioterapie. Studi precedenti hanno permesso di identificare una molecola, chiamata DUX4-r, che blocca l’attività di una delle proteine “anomale” responsabili della malattia.
Obiettivo del progetto sarà studiare l’efficacia e la specificità di una variante della molecola DUX4-r nel rallentare o bloccare la leucemia, sperimentandola sia in modelli in vitro (provenienti da cellule di pazienti), sia in modelli animali in vivo. La validazione preclinica di questo nuovo inibitore rappresenta un’opportunità per sviluppare nuovi farmaci personalizzati dedicati alla cura della leucemia linfoblastica acuta con mutazione in DUX4-r.
IRCCS Ospedale San Raffaele, Milano
La leucemia linfoblastica acuta di tipo B è la forma più comune di cancro pediatrico e la maggiore causa di morte in pazienti oncologici sotto i 20 anni. I pazienti con leucemia presentano una serie di mutazioni a carico del genoma, che possono essere diverse in diversi pazienti, influenzando l’aggressività del tumore e le possibilità di sopravvivenza. Per questo motivo è fondamentale adattare la terapia alla tipologia di mutazioni presenti, migliorando l’efficacia delle cure e riducendone la tossicità.
Un esempio in questo senso è rappresentato dalla proteina mutante chiamata DUX4-IGH, importante per lo sviluppo del linfoma e assente nelle cellule sane. Studi precedenti hanno scoperto una proteina in grado di interagire con DUX4-IGH, inibendo la sua attività tumorale: obiettivo di questo progetto sarà dunque studiare ulteriormente questa proteina, in vitro e su modelli animali, valutando il suo potenziale come farmaco da usare per la terapia. Verrà valutata la sua capacità inibitrice, ovvero se la molecola sia in grado di ridurre la crescita tumorale, promuovendo lo sviluppo di nuovi farmaci per la cura di pazienti affetti da leucemia dovuta a DUX4-IGH.
Obiettivo dello progetto è valutare l’efficacia anti-tumorale di una nuova proteina, nella leucemia linfoblastica acuta con mutazione DUX4-IGH.
IRCCS Ospedale San Raffaele, Milano
