Una nuova prospettiva terapeutica nella lotta al neuroblastoma
Il neuroblastoma, tumore originato dalle cellule del sistema nervoso periferico, è la neoplasia più comune nell'infanzia, con una prognosi sfavorevole nelle forme ad alto rischio che sono spesse caratterizzate dalla presenza di molte copie del gene MYCN. Questa anomalia, definita amplificazione, produce elevati livelli dell’onco-proteina N-Myc, cioè una molecola che contribuisce allo sviluppo tumorale. Sebbene di notevole interesse farmacologico, N-Myc è un bersaglio difficile da colpire: la strategia terapeutica più promettente impiega delle molecole capaci di inibire in modo indiretto la sua funzionalità. Studi recenti hanno dimostrato che il composto PHA-680626 riduce i livelli di N-Myc perché impedisce la sua interazione con la proteina Aurora A, la quale protegge N-Myc dalla degradazione.
Obiettivo del progetto sarà sperimentare PHA-680626 in modelli preclinici e verificarne l’efficacia in cellule di neuroblastoma che presentano amplificazione del gene MYCN. I risultati ottenuti saranno utili per migliorare gli strumenti terapeutici a disposizione nel neuroblastoma ed estendere l’utilizzo di questo composto in altri tumori che presentano alterazioni nel gene MYCN.
Dove svilupperà il progetto:
l’Università degli Studi di Roma "La Sapienza"