Nuovi farmaci per la cura della leucemia linfoblastica acuta a cellule T (leggi l'intervista)
Oggi circa l'80% dei bambini affetto da leucemia linfoblastica acuta a cellule T (LLA) viene curato grazie alle chemioterapie esistenti. Nei restanti casi, tuttavia, la terapia convenzionale si dimostra inefficace e la prognosi rimane sfavorevole. Due geni importanti per lo sviluppo tumorale della LLA sono chiamati SERCA e NOTCH1, e sono strettamente correlati tra loro.
Il gene SERCA contiene le informazioni per produrre una pompa di membrana (una proteina che trasporta molecole dentro e fuori la cellula) che è fondamentale per il corretto funzionamento del recettore Notch1. Se si inibisce la funzionalità di Notch1, si induce l’arresto della proliferazione delle cellule leucemiche umane. SERCA - e indirettamente Notch1 - sono quindi due target terapeutici molto importanti nella LLA, ma le attuali molecole conosciute, in grado di inibire le funzioni della pompa SERCA, sono troppo tossiche per l’uso clinico.
Occorre dunque sviluppare farmaci con una migliore tollerabilità: scopo del progetto sarà studiare l'attività di due nuovi inibitori della pompa SERCA e, nel lungo periodo, rendere queste molecole dei farmaci approvati per l’uso clinico nella LLA.
Università degli Studi di Parma
