Nano-anticorpi: una nuova arma contro la leucemia mieloide acuta pediatrica (leggi l'intervista)
La leucemia mieloide acuta di tipo MLL è una malattia rara e aggressiva
che colpisce i bambini nei primi due anni di vita. La prognosi è purtroppo
spesso infausta, in quanto la risposta alle chemioterapie convenzionali e ai
trapianti di midollo non è ancora soddisfacente.
L’obiettivo del progetto è sviluppare un nuovo approccio terapeutico per
la cura della leucemia mieloide acuta MLL. La strategia proposta mira a
compromettere la formazione di un complesso molecolare tra due proteine
chiamate PBX e MEIS, la cui interazione gioca un ruolo importante nell’insorgenza e sviluppo della patologia.
Verrà sperimentata una terapia innovativa basata sull’uso di piccoli anticorpi (nano-anticorpi) specifici contro questo complesso proteico. I nano-anticorpi hanno la stessa funzionalità degli anticorpi convenzionali, ma riescono a penetrare nelle cellule molto più facilmente, hanno una bassa tossicità e minori effetti collaterali rispetto alla chemioterapia classica.
I risultati ottenuti, dopo ulteriori studi clinici, permetteranno lo sviluppo di nuovi farmaci mirati in grado di ridurre la tossicità dell’attuale chemioterapia e gli effetti collaterali a breve e lungo termine.
Istituto FIRC di Oncologia Molecolare (IFOM), Milano
La leucemia mieloide acuta di tipo MLL è una malattia rara e aggressiva che colpisce i bambini nei primi due anni di vita. La prognosi è purtroppo spesso infausta, in quanto la risposta alle chemioterapie convenzionali e ai trapianti di midollo non è ancora soddisfacente. L’obiettivo del progetto è sviluppare un nuovo approccio terapeutico basato sulla conoscenza dei meccanismi molecolari della malattia. In particolare verranno studiate due proteine (PBX e MEIS) che, interagendo e legandosi, giocano un ruolo importante nell’insorgenza e nella progressione della malattia. Verrà sperimentata una terapia innovativa basata sull’uso di piccoli anticorpi (nanobodies) specifici contro il complesso PBX-MEIS. I nanobodies hanno la stessa specificità degli anticorpi convenzionali ma riescono a penetrare nelle cellule molto più facilmente, hanno una bassa tossicità, e minori effetti collaterali rispetto alla chemioterapia classica. I risultati della ricerca contribuiranno ad approfondire la conoscenza dei meccanismi alla base della leucemia infantile mieloide acuta MLL e aiuteranno lo sviluppo di farmaci più specifici, efficaci e con ridotti effetti collaterali.
Istituto FIRC di Oncologia Molecolare (IFOM), Milano
La leucemia mieloide acuta di tipo MLL è una malattia rara e aggressiva, che colpisce i bambini nei primi due anni di vita. La prognosi è purtroppo spesso infausta, in quanto la risposta alle chemioterapie convenzionali e ai trapianti di midollo non è ancora soddisfacente.
L’obiettivo del progetto è sviluppare un nuovo approccio terapeutico basato sulla conoscenza dei meccanismi molecolari della malattia. Verranno studiate due proteine (PBX e MEIS) che interagendo giocano un ruolo importante nell’insorgenza e nella progressione della malattia. Questa interazione contribuisce inoltre a ridurre l’effetto dei chemioterapici tradizionali. In particolare verrà testata una terapia innovativa basata sull’uso di piccoli anticorpi (nanobodies) specifici, in grado di penetrare nelle cellule facilmente e con una bassa tossicità. I risultati della ricerca contribuiranno ad approfondire la conoscenza dei meccanismi alla base della leucemia infantile mieloide acuta MLL e aiuteranno lo sviluppo di farmaci più specifici, efficaci e con ridotti effetti collaterali.
Scopo del progetto è testare piccoli anticorpi diretti contro proteine coinvolte nella genesi e progressione della leucemia mieloide acuta pediatrica.
Istituto FIRC di Oncologia Molecolare (IFOM), Milano
