Sviluppare nuovi farmaci per la leucemia mieloide acuta (leggi l'intervista)
La leucemia mieloide acuta è una tipologia di tumore che insorge in età infantile e rappresenta una vera sfida per la ricerca scientifica, sia per la mancanza di valide opzioni terapeutiche, che per la prognosi generalmente infausta. In questo tipo di leucemia si registrano elevati livelli della proteina Nup98-NSD1 che, interagendo con la proteina Nizp1, regola l’accensione di alcuni geni responsabili dell’insorgen-za della patologia. Affinché questa interazione avvenga è necessario che specifi-che regioni delle due proteine, chiamate PHDvC5HCH (localizzato su Nup98-NSD1) e C2HR (situato su Nizp1), si incontrino formando un complesso. Obiettivo del progetto sarà quello di individuare molecole capaci di impedire la formazione di questo complesso, fondamentale per la progressione della malattia. A questo scopo verranno impiegate metodologie biochimiche per individuare mo-lecole col potenziale di diventare nuovi farmaci, le quali verranno poi sperimentate su cellule di leucemia mieloide in vitro al fine di verificarne la capacità antitumorale.
IRCCS Ospedale San Raffaele, Milano
La leucemia mieloide acuta è una tipologia di tumore che insorge in età infantile e rappresenta una vera sfida per la ricerca scientifica, sia per la mancanza di valide opzioni terapeutiche, che per la prognosi generalmente infausta. In questo tipo di leucemia si registrano elevati livelli della proteina Nup98-NSD1 che, interagendo con la proteina Nizp1, regola l’accensione di alcuni geni responsabili dell’insorgenza della patologia. Affinché questa interazione avvenga è necessario che specifiche regioni delle due proteine, chiamate PHDvC5HCH (localizzato su Nup98-NSD1) e C2HR (situato su Nizp1), si incontrino formando un complesso.
Obiettivo del progetto sarà quello di individuare molecole capaci di impedire la formazione di questo complesso fondamentale per la progressione della malattia. A questo scopo verranno impiegate metodologie biochimiche per individuare molecole col potenziale di diventare nuovi farmaci, le quali verranno poi sperimentate su linee cellulari di leucemia mieloide in vitro al fine di verificarne la capacità antitumorale.
IRCCS Ospedale San Raffaele, Milano
