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terapia genica


Fenilchetonuria: curarla con la terapia enzimatica sostitutiva

26-06-2024

Sino a qualche tempo fa si poteva agire solo sulle abitudini alimentari. Oggi con la terapia enzimatica sostitutiva i pazienti possono cambiare radicalmente il loro modo di mangiare

Acidemia propionica: un aiuto dai vaccini a mRNA?

05-04-2024

Somministrare l'mRNA utile alla produzione dell'enzima mancante. In attesa della terapia genica potrebbe essere questo il modo per curare l'acidemia propionica

Abbassare il colesterolo con l'editing epigenetico?

04-03-2024

Spegnere il gene PCSK9 senza intervenire sulla sequenza. Così, nel modello animale, i livelli di colesterolo rimangono bassi nel tempo. Un approccio che potrebbe essere replicato per altre patologie

ADA-SCID: la terapia genica funziona e l'effetto è duraturo

15-02-2024

L'ADA-SCID si può curare con successo e in maniera definitiva. Fondamentale è la diagnosi precoce ma la malattia non è inclusa nello screening neonatale

Crispr per l'anemia falciforme: la cura manca dove serve

20-12-2023

Tre quarti dei pazienti affetti da anemia falciforme vive in nazioni dove è difficile accedere alle terapie di base. Essere curati con Crispr rimane un miraggio

Anemia falciforme e talassemia: approvato il primo farmaco Crispr

20-11-2023

Exagamglogene autotemcel è la prima terapia genica con Crispr ad essere approvata. Un'impresa scientifica che non deve fare dimenticare le difficoltà di accesso a queste terapie e non solo

Beta-talassemia e anemia falciforme: in arrivo la terapia genica con Crispr-Cas9

03-02-2023

L'utilizzo della terapia genica classica ha portato ad ottimi risultati. Ora, grazie a Crispr-Cas9, la cure delle emoglobinopatie diventa sempre più precisa. L'EMA ha da poco avviato l'iter di valutazione di exa-cel

Emoglobinopatie: curarle definitivamente con Crispr-Cas9

14-06-2022

Beta talassemia ed anemia falciforme possono essere curate con successo modificando i geni responsabili della patologia. Una correzione definitiva grazie a CRISPR-Cas9, la forma più evoluta di terapia genica

Terapia genica: niente chemio e più trattamenti grazie alla tecnologia a mRNA

27-05-2022

Evitare gli effetti tossici di chemioterapia e radioterapia prima del trapianto di cellule staminali è possibile. Tutto ciò grazie al protocollo di trapianto accoppiato a mobilizzazione messo a punto dai ricercatori dell’Istituto San Raffaele-Telethon per la Terapia Genica di Milano

Emofilia: dalle terapie sostitutive alla terapia genica

11-04-2022

L'emofilia può oggi essere trattata con le terapie sostitutive del fattore VIII. Ma il vero obbiettivo del futuro è la cura definitiva con la terapia genica

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