Positivi i risultati nell'utilizzo di resmetirom per la NASH. Dopo anni di insuccessi potrebbe essere il primo farmaco utile approvato nel trattamento del fegato grasso
Qualcosa incomincia a muoversi per la cura della steatoepatite non alcolica (NASH). Dopo anni di fallimenti ha dato risultati positivi la sperimentazione con resmetirom, una molecola che con tutta probabilità sarà il primo trattamento efficace approvato per la NASH. I risultati sono stati pubblicati sul New England Journal of Medicine.
LA STEATOEPATITE NON ALCOLICA
«La steatoepatite non alcolica -spiega il professor Alessio Aghemo, responsabile dell'Unità Operativa di Epatologia presso l'IRCCS Istituto Clinico Humanitas- è una patologia che viene volgarmente chiamata "fegato grasso". Tecnicamente si tratta di una condizione in cui si verifica un eccessivo accumulo di lipidi a livello epatico. Questi depositi nel tempo possono infiammare il fegato portando nei casi più gravi a cirrosi e insufficienza epatica». I fattori di rischio più comuni per lo sviluppo della NASH sono sovrappeso e obesità. Ecco perché il primo intervento per agire sull'accumulo di grasso nel fegato è il cambio di alimentazione e la riduzione del peso, anche attraverso i nuovi farmaci da poco approvati.
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NESSUN TRATTAMENTO PER DECENNI
Esistono però dei casi in cui, sia con il calo ponderale sia in persone perfettamente normopeso, la NASH persiste e non riesce ad essere curata efficacemente. «Per decenni -continua Aghemo- tutti i tentativi di sviluppare farmaci contro la NASH sono falliti. Una situazione di totale frustrazione ben riassunta sarcasticamente con una battuta molto diffusa tra gli addetti ai lavori: "il miglior farmaco per la NASH è il placebo", a testimonianza della totale impotenza».
I RISULTATI DELLO STUDIO
Ora lo scenario potrebbe però presto cambiare. Lo studio pubblicato sul New England Journal of Medicine ha finalmente dimostrato l'efficacia di un farmaco, resmetirom, nel risolvere la NASH. L'analisi è stata condotta su 966 pazienti con NASH a differenti gradi di evoluzione (dalla fibrosi di primo grado a quella di terzo). Ad un gruppo è stato somministrato il placenbo, all'altro due differenti dosaggi di resmetirom, molecola capace di agire su un particolare recettore delle cellule epatiche migliorando il metabolismo dei grassi. Osservati per oltre 52 settimane, l'utilizzo di resmetiron ha portato alla risoluzione della NASH, ovvero la scomparsa dell'infiammazione epatica, senza progressione della fibrosi. «Un risultato straordinario -conclude l'esperto- che rappresenta una prima assoluta. Grazie a questo farmaco una quota pari a circa il 5% delle persone con NASH, ovvero quelle che non hanno problemi di peso ma sviluppano comunque la malattia, potranno finalmente essere curate efficacemente. Non solo, il farmaco potrà essere sfruttato per ottenere benefici indipendentemente dalla perdita di peso che, pur essendo importante nel rischio cardiovascolare, non sempre pemette una regressione della fibrosi in stadio avanzato». Prossimo passo ora, in attesa della decisione sull'approvazione alla commercializzazione -che per gli Stati Uniti avverrà il prossimo 14 marzo-, sarà testare resmetirom in fasi più avanzate della malattia come i pazienti che hanno sviluppato cirrosi.
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Daniele Banfi
Giornalista professionista è redattore del sito della Fondazione Umberto Veronesi dal 2011. Laureato in Biologia presso l'Università Bicocca di Milano - con specializzazione in Genetica conseguita presso l'Università Diderot di Parigi - ha un master in Comunicazione della Scienza ottenuto presso l'Università La Sapienza di Roma. In questi anni ha seguito i principali congressi mondiali di medicina (ASCO, ESMO, EASL, AASLD, CROI, ESC, ADA, EASD, EHA). Tra le tante tematiche approfondite ha raccontato l’avvento dell’immunoterapia quale nuova modalità per la cura del cancro, la nascita dei nuovi antivirali contro il virus dell’epatite C, la rivoluzione dei trattamenti per l’ictus tramite la chirurgia endovascolare e la nascita delle nuove terapie a lunga durata d’azione per HIV. Dal 2020 ha inoltre contribuito al racconto della pandemia Covid-19 approfondendo in particolare l'iter che ha portato allo sviluppo dei vaccini a mRNA. Collabora con diverse testate nazionali.
